CRISPR/Cas9，一把强劲的基因魔剪成，其在有效地缺失引起疾病的变异上展现出出有了极大潜力，近日，在圣地亚哥举行的第58届美国血液学会年会和博览会上，来自宾夕法尼亚大学的研究人员通过研究首次研发出有了一种双基因疗法，其需要将CRISPR/Cas9细胞内的基因靶向系统的关键组分运输到小鼠机体中来化疗B型血友病（HemophiliaB），这是一种第九因子缺乏症，该疾病一般来说是由于炎症蛋白缺陷或缺失引起。 在诸如血友病等很多单基因疾病中，有所不同的变异往往不会集中在类似的基因中，而并不是一种单一的占优的变异，因此研究人员就必须研发出有一种载体需要用作装载任何变异的患者；本文研究是一项概念性的检验研究，研究者利用了标准化的CRISPR/Cas9基因靶向方法来用作化疗大部分类似疾病的患者，就比如B型血友病，据美国CDC数据表明，血友病在活产婴中的发生率为5000分之一，儿在美国目前约有2万名血友病患者。
医学博士JamesMWilson认为，基本上来讲我们需要医治小鼠，为了证实这种新方法，研究者对血凝因子IX缺陷的小鼠模型展开实验，他们利用了两种载体方法，第一种载体需要传达肝脏特异性启动子驱动的SaCas9基因，从而基因编辑工具就需要安顿到肝脏中，肝脏是产生血凝因子IX的场所，而第二种载体与此前基于CRISPR的基因疗法并不相同，其包括了一种RNA序列，该序列需要特异性靶向起到IX基因和IXcDNA序列外显子2的5末端区域，这就明显增强了该方法的潜力和准确性。
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